En pratique médicale courante, le médecin peut informer son patient sur les différents types de traitement indiqués dans sa maladie et, après discussion et réflexion, le patient peut choisir son traitement en fonction de multiples critères (par exemple, modalités de prise par voie orale ou injectable, rythme du traitement, effets indésirables).

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En revanche, quand un patient entre dans un essai clinique, il ne peut pas décider du traitement qu'il va recevoir, nouveau médicament, traitement de référence ou placebo.

Dans la majorité des cas, les médecins consultent une liste de randomisation qui attribue de façon aléatoire avec un tirage au sort par ordinateur, à chaque nouveau patient, un traitement donné.

L'essai peut être mené en simple aveugle (le médecin connaît le traitement attribué au patient, mais le patient ne le sait pas) ou en double aveugle (ni le médecin ni le patient ne connaissent le traitement attribué).