Tous les médicaments présentent des effets indésirables plus ou moins sévères, qui sont détaillés et expliqués au patient avant sa participation à un essai clinique. 

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Les patients recevant un nouveau traitement dans le cadre d'un essai clinique peuvent présenter à un moment ou à un autre, des effets indésirables, dont certains sont connus et d'autres moins.

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Il doit en informer le médecin qui le suit dans le cadre de l'essai clinique ; celui-ci pourra proposer une prise en charge particulière si c'est nécessaire et , éventuellement, adapter le traitement. En pratique, tous les effets indésirables des médicaments, et en particulier des nouveaux médicaments évalués dans les essais cliniques, sont enregistrés dans des bases de données nationales et internationales, qui permettent d'avoir une visibilité étendue sur les possibles événements indésirables liés à un traitement.