L'objectif des essais cliniques est d'évaluer l'efficacité et la tolérance de nouveaux médicaments dans différentes maladies, notamment les cancers. L'utilisation ou non d'un placebo varie selon le type d'essai clinique et selon la maladie concernée.

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Lorsqu'il n'existe pas de traitement de référence dans une maladie donnée, les effets d'un nouveau traitement sont généralement comparés à un placebo. Les patients qui participent à ces essais sont "randomisés" c'est-à-dire qu'un tirage au sort aléatoire sur ordinateur désigne le traitement que le patient doit recevoir pendant la durée de l'étude (le nouveau traitement ou le placebo).

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Dans tous les cas, bien qu'ils ne sachent pas quel traitement ils vont recevoir (bien souvent le médecin ne le sait pas non plus), les patients sont informés en détails sur les traitements qui peuvent leur être administrés, et en particulier si l'essai auquel ils participent utilise ou non un placebo.