Etude de Phase 3

C'est un essai conduit chez des patients les plus représentatifs possible de la population de malades à laquelle le traitement est destinée. Le nombre de patients est important, jusqu'à plus d'un millier. Le médicament en développement est alors comparé à un ou plusieurs traitements de référence (déjà commercialisés).

Méthodologiquement, les essais de phase 3 sont randomisés. Ces essais visent à démontrer l'intérêt thérapeutique du médicament et à en évaluer son rapport bénéfice/risque par rapport au traitement de référence. Concernant les essais promus par l'industrie pour lesquels une demande d'autorisation sur le marché (AMM) a été déposée, les résultats de la phase 3, soumis aux Autorités, permettent ou pas l'obtention de cette autorisation.