Etude de Phase 2

C'est un essai réalisé chez une population limitée et homogène de patients (quelques dizaines voire une centaine).

Il vise à évaluer la dose optimale, sélectionnée en phase 1, et la fréquence d'administration du produit en terme d'efficacité et de tolérance, ainsi que l'activité anti-tumorale préliminaire.

Il est également possible de déterminer des interactions médicamenteuses. Certaines phase 2 sont randomisées (attribution du traitement par tirage au sort).